In Italia arriva un nuovo farmaco contro l'atrofia muscolare spinale

È iniziata in Italia la somministrazione di "un nuovo farmaco in grado di bloccare la progressione dell'Atrofia Muscolare Spinale (Sma) di tipo 1, e di portare a un aumento delle aspettative di vita e a un miglioramento nelle capacità motorie". A dirlo è il Centro Clinico NeMO, specializzato nelle malattie neuromuscolari: "Ad oggi hanno già iniziato il trattamento 52 pazienti su un totale di circa 116 persone arruolate, a cui il farmaco sarà somministrato nelle prossime settimane".

La Sma è una patologia neuromuscolare che poco per volta rende i muscoli incapaci di muoversi, oltre a rappresentare nella sua forma più grave (cioè proprio quella di tipo 1) la più comune causa genetica di morte infantile. Tra i cinque ospedali in Italia coinvolti nel progetto ci sono tre sedi del Centro Clinico NeMO: Milano, Roma e Messina. La procedura è effettuata anche all'Ospedale Bambin Gesù di Roma e all'Istituto Gaslini di Genova.

Il trattamento prevede tre infusioni a distanza di circa due settimane l'una dall'altra, per poi diradarle nel tempo con il proseguimento della terapia. "Per gestire nella maniera più corretta l'accesso al trattamento - conclude Luca Binetti, consigliere dell'Associazione Famiglie Sma e responsabile operativo del Comitato dell'iniziativa Eap, grazie alla quale il farmaco viene distribuito gratuitamente dall'azienda Biogen - è stato svolto un lavoro di informazione capillare dei pazienti, per fare in modo di coinvolgere tutti coloro che avessero le caratteristiche per accedervi.

È stata poi stilata una graduatoria nazionale dei pazienti sulla base dell'età e della somiglianza con i casi trattati nelle sperimentazioni cliniche".