La lotta contro la Sla ha fatto passi da gigante

Viviana Persiani

È annoverata tra le malattie rare, ma di SLA, conosciuta anche come malattia di Lou Gehrig, purtroppo se ne sente parlare spesso.

Per Daniela Rossi, farmacologa presso gli Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit, riuscire a trovare la cura per questa malattia invalidante e fatale, rappresenta «il sogno professionale e umano».

Impegnata presso il Laboratorio di ricerca sulle Malattie Neurodegenerative, la dottoressa Rossi dirige un team, formato da cinque biologhe e chimiche, che sta lavorando per lo sviluppo di potenziali terapie di tipo molecolare.

«Da 15 anni ci siamo focalizzati sulla SLA - spiega la farmacologa - malattia disabilitante, finora incurabile, che colpisce il sistema nervoso centrale. Poiché non si conoscono le reali cause di questa patologia, è stato difficile anche solo individuare i bersagli molecolari da attaccare».

Di studi ne sono stati fatti molti: «Esistono casi familiari provocati da mutazioni genetiche, ma il più delle volte, le cause sono sporadiche e sconosciute - aggiunge Daniela Rossi - Si possono evidenziare dei fattori di predisposizione, ma anche connessi tra di loro, che possono influire sulla progressione della malattia».

Ma vediamo a che punto è la ricerca per lo sviluppo della terapia.

«Mancano dei biomarcatori precoci della malattia, un aspetto che penalizza il paziente al quale può essere diagnosticata la SLA quando è già in stato avanzato. Inoltre, molti farmaci tradizionali utilizzati per il trattamento della malattia non hanno la forza per superare la barriera ematoencefalica. Succede che il principio attivo del farmaco arrivi attraverso il sangue, ma non riesca ad oltrepassare quella barriera che la natura ci ha fornito per proteggere il sistema nervoso da sostanze tossiche».

Questo è il punto di partenza della ricerca di Daniela Rossi e degli Istituti Clinici Scientifici Maugeri.

«Abbiamo individuato i possibili bersagli e messo a punto una molecola capace di superare la barriera e che possa agire in modo specifico sui meccanismi che avvengono in caso di malattia che, a quanto pare, si riproducono anche in diversi tipi di SLA».

La molecola, di natura peptidica, agisce sui meccanismi neuroinfiammatori andando a migliorare la qualità della vita dei malati, aumentandone anche la sopravvivenza.

«Dopo più di due anni di sperimentazioni pre-cliniche - conclude la farmacologa - abbiamo registrato eccellenti risultati: il farmaco, dopo aver raggiunto il sistema nervoso, agisce sui motoneuroni, ovvero su quelle cellule che trasmettono le informazioni dal cervello ai muscoli. E non solo quelli legati al movimento, ma pensiamo anche ai muscoli che controllano una serie di attività vitali come la respirazione e la deglutizione che, se compromesse, portano al decesso. Dopo la fase pre-clinica, la molecola dovrà seguire un iter complesso per la validazione».

Ma, come in altri campi, la ricerca scientifica ha dei costi elevati. Per finanziare l'encomiabile impegno quotidiano di chi scommette su un futuro migliore per chi è colpito da questa malattia, il 5x1000 è fondamentale.