Approvato il primo farmaco contro l'Alzheimer

Nella giornata di martedì 7 giugno, la FDA (Food and Drug Administration) - l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici - ha approvato il primo trattamento al mondo che sembrerebbe in grado di rallentare il corso degenerativo del morbo di Alzheimer. Trattasi di Aduhelm - prodotto dalla multinazionale americana di biotecnologie Biogen - un farmaco che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia impedendone la progressione. Una svolta a dir poco epocale che, dopo circa un ventennio di ricerca, potrebbe fornire un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti già esistenti.

Cos'è il morbo di Alzheimer

L'Alzheimer è una malattia cerebrale progressiva che attecchisce lentamente la memoria alterando le capacità di pensiero e, da ultimo, inibendo la capacità di svolgere semplici attività di routine. Sebbene le cause specifiche della malattia non siano pienamente note, sappiamo che è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, comprese le cosiddette "placche amiloidi" e i "grovigli neurofibrillari" che provocano la perdita di neuroni e delle loro connessioni. Queste modificazioni influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare.

"Il morbo di Alzheimer è una malattia devastante che può avere un profondo impatto sulla vita delle persone a cui è stata diagnosticata la malattia e sui loro cari", ha spiegato Patrizia Cavazzoni, direttore del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. "Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia; - ha poi precisato -questa opzione di trattamento è la prima terapia a colpire e influenzare il processo patologico sottostante dell'Alzheimer. Come abbiamo appreso dalla lotta contro il cancro, il percorso accelerato di approvazione può portare più rapidamente le terapie ai pazienti, stimolando al contempo più ricerca e innovazione".

Il nuovo farmaco

È il primo trattamento approvato per l'Alzheimer dal 2003 ed anche la prima terapia che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia. Il farmaco consiste in una terapia con anticorpi monoclonali che può essere iniettata per via endovenosa in pazienti con malattia di Alzheimer moderata. Le sostanze concorrenti alla composizione del medicinale si legano a molecole presenti nelle placche amiloidi (il cui accumulo nel cervello è associato alla malattia, ndr), riducendo così la corsa della patologia e consentendo alle persone di continuare a svolgere attività quotidiane come pulire casa e fare la spesa.

I dubbi sul trattamento

Le informazioni contenute nella prescrizione di Aduhelm - si legge sul sito della FDA - includono un avviso per le anomalie di imaging correlate all'amiloide (ARIA), che più comunemente si presenta come un gonfiore temporaneo in aree del cervello che di solito si risolve nel tempo e non causa sintomi, sebbene alcune persone possano manifestare mal di testa, confusione, vertigini, alterazioni della vista o nausea. Un altro avvertimento per Aduhelm è il rischio di reazioni allergiche, incluse angioedema e orticaria. Gli effetti collaterali più comuni di Aduhelm sono: mal di testa, caduta, diarrea e confusione, delirio, stato mentale alterato e disorientamento.

In base alle disposizioni di approvazione accelerata, che forniscono ai pazienti affetti dalla malattia un accesso anticipato al trattamento, la FDA ha richiesto alla società Biogen di condurre un nuovo studio randomizzato e controllato per verificare il beneficio clinico del farmaco. Se l'osservazione non riuscirà a comprovare il beneficio clinico del farmaco, la FDA potrà avviare un procedimento per ritirare l'approvazione.

Il prezzo

Biogen non ha rivelato il prezzo di Adhulem ma gli analisti hanno stimato che il farmaco potrebbe costare tra i 30.000 e i 50.000 dollari per un anno di trattamento. Un'analisi preliminare di un gruppo ha rilevato che il farmaco avrebbe bisogno di un prezzo compreso tra i 2.500 e gli 8.300 dollari all'anno per avere un buon prezzo rispetto ai risultati.

L'Institute for Clinical and Economic Review ha aggiunto che "qualsiasi prezzo è troppo alto" se il beneficio del farmaco non sarà confermato negli studi di follow-up.